pipelineパイプライン
当社グループの開発のパイプライン
● 希少疾患● 画期的治療薬
● 希少疾患● 画期的治療薬
※開発内容及びスケジュールは、今後の進捗状況等により変更となる可能性があります。
また、上表に記載のパイプラインは主要製品を抜粋したものであり、すべての製品を網羅するものではありません。
F351（ヒドロニドン）
適応症：MASHに関連する肝線維症
概要
MASH（代謝機能障害関連脂肪性肝炎）は、肥満や2型糖尿病などの代謝異常を背景に、肝臓に脂肪が蓄積し、炎症や肝細胞の障害、線維化が進行する疾患です。放置すると肝硬変や肝がんへ進展する可能性があり、現在、有効な治療薬の開発が進められています。
F351はジーエヌアイグループの子会社である上海ジェノミクス有限公司で新たに開発されたアイスーリュイの誘導体である新規開発化合物で、肝星細胞の増殖及び臓器の線維化に重要な役割を果たすTGF-β伝達経路の両方の阻害剤です。動物実験等の非臨床試験及びこれまでに行われた臨床試験の結果により肝臓の線維症もしくは肝硬変を予防または治療する効果が認められています。
ニュース
2025年5月23日
肝線維症治療薬F351 中国における第3相臨床試験の結果について
2018年12月20日
米国におけるF351第1相臨床試験結果に関するお知らせ
F351（ヒドロニドン）
適応症：B型慢性肝炎に起因する肝線維症
概要
日本、中国をはじめとするアジア諸国において肝硬変の主たる原因は、B型肝炎ウイルス（HBV）及びC型肝炎ウイルス（HCV）による感染です。F351はジーエヌアイグループの子会社である上海ジェノミクス有限公司で新たに開発されたアイスーリュイの誘導体である新規開発化合物で、肝星細胞の増殖及び内臓の線維化に重要な役割を果たす TGF-β伝達経路の両方の阻害剤です。動物実験等の非臨床試験及びこれまでに行われた臨床試験の結果により肝臓の線維症もしくは肝硬変を予防または治療する効果が認められています。
中国において、肝疾患はいわゆる「国民病」です。継続的なウイルス性肝炎の結果として肝線維症になり、その後、適切な改善の手を打たなければ長期的に病状が悪化し、死に至る場合もあり得ます。
この他、肝線維症と類似する腎線維症についてもF351の有効性を確認するための各種動物実験を行い、F351は腎線維症に対しても優れた特徴を示しており、将来有望な新薬となる可能性を期待しています。
ニュース
2026年5月13日
B型慢性肝炎由来の肝線維症治療薬F351の中国における新薬承認申請（NDA）受理に関するお知らせ
2026年3月18日
B型慢性肝炎由来の肝線維症治療薬F351の中国NMPAによる優先審査品目指定に関するお知らせ
2025年5月23日
肝線維症治療薬F351 中国における第3相臨床試験の結果について 各 位
アイスーリュイ（ピルフェニドン）
適応症：特発性肺線維症（IPF）
概要
特発性肺線維症（IPF）は、原因不明（特発性）で発症する進行性の間質性肺疾患です。肺の深部にある間質と呼ばれる部分に慢性的な炎症が起こり、徐々に線維化（硬く厚くなること）が進行することで、呼吸機能が低下していきます。ピルフェニドンは中国で現在、承認されている2種類のIPF治療薬のうちの1つです。
アイスーリュイについてはこちら
アイスーリュイ（ピルフェニドン）
適応症：じん肺
概要
じん肺は、肺に炎症や瘢痕化（線維化）を引き起こす慢性的な肺疾患で、吸い込まれた粉塵や微粒子が、肺の細胞に蓄積することによって引き起こされます。中国には、およそ43 万3千人の患者様がおり、更に、きちんとした診断を受けていない患者様が、最大60万人いると推定されています。この疾患による中国の経済損失は年間80億元に及ぶと推定されています。中国及び全世界で、この疾患に対する深刻なアンメット・メディカル・ニーズが存在します。
ニュース
2025年10月16日
（開示事項の経過）主要子会社 Gyre Therapeutics によるじん肺治療を対象とした ピルフェニドンの第3相臨床試験における被験者登録完了のお知らせ
アイスーリュイ（ピルフェニドン）
適応症：免疫関連肺炎の有無にかかわらず放射線誘発性肺障害
概要
放射線誘発性肺障害（RILI）
放射線療法は肺がん治療の要ですが、5〜25％の患者が肺損傷を発症し（※1）、治療用線量の増加が困難になるため、治療効果が制限されることがあります。
免疫チェックポイント阻害薬関連肺炎（CIP）
免疫チェックポイント阻害薬（ICI）はがん治療に革命をもたらしましたが、13〜19％の患者がCIPを発症します。
このCIPは、免疫関連有害事象（irAE）による死亡の約35％を占め、治療中止の要因となることが多いです。（※2）
※1. Radiation-Induced Lung Injury
※2. Immune checkpoint inhibitor therapy‑related pneumonitis: How, when and why to diagnose and manage (Review)
ニュース
2026年4月20日
がん関連肺合併症への適応拡大に向けたピルフェニドンの第１例目の被験者登録完了のお知らせ
2025年4月01日
がん関連肺合併症への適応拡大に向けたピルフェニドンの臨床試験申請承認のお知らせ
アイスーリュイ（ピルフェニドン）
適応症：皮膚筋炎に伴う間質性肺疾患（DM-ILD）
概要
間質性肺疾患（ILD）は、コラーゲンの過剰生産、蓄積によって肺の間質が厚くなることで、肺の機能に影響を与え、その影響が実に様々な症状となって現れます。間質は体組織のレースのような網状で、ブドウの房状の小さな袋のような肺胞を支えています。その中を毛細血管が走っており、血液と空気とのガス交換をしています。 間質性肺疾患の原因として考えられるのは、炎症、瘢痕化、浮腫です。
また、皮膚筋炎（DM）は、皮膚と筋肉に炎症が起こる自己免疫疾患の一つです。
この疾患に関連して発症する間質性肺疾患を特にDM-ILDと呼びます。
アイスーリュイ（ピルフェニドン）
適応症：全身性硬化症に伴う間質性肺疾患（SSc-ILD）
概要
間質性肺疾患（ILD）は、コラーゲンの過剰生産、蓄積によって肺の間質が厚くなることで、肺の機能に影響を与え、その影響が実に様々な症状となって現れます。間質は体組織のレースのような網状で、ブドウの房状の小さな袋のような肺胞を支えています。その中を毛細血管が走っており、血液と空気とのガス交換をしています。 間質性肺疾患の原因として考えられるのは、炎症、瘢痕化、浮腫です。
全身性硬化症（SSc）は、自己免疫によって皮膚や内臓に線維化（硬化）が生じる難病で、肺にも病変を伴うことがあります。
このSScに関連して発症する間質性肺疾患（ILD）をSSc-ILDと呼び、肺線維症の代表的な原因疾患の一つとされています。
ニュース
アイスーリュイ（ピルフェニドン）
適応症：糖尿病性腎臓病（DKD）
概要
糖尿病性腎臓病（DKD）は、糖尿病によって引き起こされる慢性腎疾患（CKD）です。
DKDは、糖尿病患者の腎臓における特異的な構造的・機能的な変化として臨床的に現れます。
さらに、DKDはCKDが末期腎不全（ESRD）へ進行する主要因となっており、腎線維化を引き起こす代表的な疾患の一つでもあります。
糖尿病の深刻な合併症の一つとして、中国におけるDKDは、高い有病率、低い認知率、低い治療率、低いコントロール率が特徴です。
ニュース
2016年8月17日
アイスーリュイの適応症拡大による糖尿病腎症治療薬としての 中国における治験許可申請承認に関するお知らせ
F573
適応症：急性肝不全（ALF）/慢性肝不全の急性増悪（ACLF）
概要
F573は、細胞死や炎症反応で中心的役割を果たしている酵素であるカスパーゼに対して、強力で不可逆的な阻害作用をもつ肝細胞死の阻害剤として米国企業EpiCept社（現Immune Pharmaceuticals Inc.）が開発したジペプチド化合物です。中国は、B型肝炎ウイルスによる感染が原因で、世界でも大きな肝疾患市場となっております。重症肝炎の最終ステージにおいて、大規模な肝細胞死が発生する可能性があり、現存する抗ウイルス剤以外、残された選択肢である肝臓移植は大変高価な最終手段であり、早急な新薬の開発が望まれるところです。
ニュース
2023年3月28日
（開示情報の経過） 中国におけるF573の第Ⅱ相臨床試験開始についてのお知らせ
2022年1月20日
（開示情報の経過）中国におけるF573の第I相臨床試験開始についてのお知らせ
F528
適応症：慢性閉塞性肺疾患（COPD）
概要
F528は慢性閉塞性肺疾患（COPD）の治療を目的として開発された抗炎症性の低分子医薬品候補です。F528は、新規の抗炎症剤であり、複数の炎症性サイトカインを阻害することで作用し、 体内で極めて低い毒性を示しながらCOPDの進行を修飾する可能性があります。
F230
適応症：肺動脈性肺高血圧症（PAH）
概要
F230（エンドセリンA受容体選択的拮抗薬）は、エーザイ株式会社が初期段階の研究を行った革新的な医薬品で、2020年３月に当社グループが中国における肺動脈性肺高血圧症（PAH）の治療薬として製造、開発、販売の権利をエーザイ株式会社からライセンス供与された低分子化合物であり、選択的にエンドセリンA受容体を遮断するよう設計されています。この経路を標的とすることで、肺血管のリモデリングや肺動脈圧の上昇を抑制し、肺動脈性肺高血圧症（PAH）の進行を防ぐ可能性があります。
ニュース
2025年6月11日
Gyre Therapeuticsによる肺動脈性肺高血圧症（PAH）を対象とした F230の第1相臨試験開始のお知らせ
2020年3月23日
エーザイ株式会社とのライセンス契約について
CG001419
適応症：急性痛、慢性痛
概要
モルヒネなどのオピオイドは強力な鎮痛作用を持ちますが、依存性が高いことで知られています。そのため治療ガイドラインでは、オピオイドの使用を制限し、NSAIDs（非ステロイド性抗炎症薬）など他の鎮痛薬の使用が推奨されていますが、これらでは十分な鎮痛効果が得られないケースもあります。また、過去20年間で急性疼痛に対する非NSAID・非オピオイドの新薬は、米国のFDAで1剤しか承認されていません。Cullgenは、CG001419を疼痛治療領域にも展開しており、非オピオイドによる急性・慢性術後疼痛を対象とした第1相試験を2025年に開始しました。CG001419は、TRK阻害薬や抗NGF抗体とは異なる独自の作用機序と高い選択性を有しており、これまでTRK阻害薬の疼痛治療において課題となってきた副作用や有効性の限界を克服できる可能性があります。
ニュース
2025年12月15日 2025年1月23日
（開示事項の経過）主要子会社Cullgenが開発する新規非オピオイド鎮痛薬候補 CG001419の第1相臨床試験完了および良好な結果について
主要子会社Cullgenが開発する急性及び慢性疼痛を対象とした TRK分解剤CG001419の第1相臨床試験（被験者投薬）開始についてのお知らせ
CG001419
適応症：固形がん
概要
固形がんは近年、分子標的薬などの新しい治療法が進歩する一方で、特定のタンパク質異常や薬剤耐性が課題となる症例も多く存在しており、より選択的かつ新しい作用機序を持つ治療薬の開発が求められています。Cullgenの創薬技術においては、標的タンパク質分解誘導剤を用いてがん細胞の増殖シグナルを抑制し、抗腫瘍効果を発揮することを目指しています。このような分解誘導型のアプローチは、従来の阻害薬とは異なり、標的を直接分解するため、薬剤耐性や長期使用に伴う副作用の回避といった点でも注目されています。
Cullgenは、経口投与可能なTRK（トロポミオシン受容体キナーゼ）を標的とする新薬候補化合物「CG001419」を用いた固形がんを対象とする第1相臨床試験を進行中であり、今後、より多くのがん種や病態に対する適応拡大が期待されています。
ニュース
2023年7月31日
（開示情報の経過）連結子会社Cullgenの中国におけるTRK分解剤CG001419の第I/II相臨床試験（被験者投薬）開始についてのお知らせ
CG009301
適応症：再発・難治性AML、HR-MDS、再発・難治性ALL、固形がん
概要
Cullgenは、急性骨髄性白血病（AML）をはじめとした高リスク血液がんに対して、GSPT1というタンパク質を選択的に分解する新薬候補化合物 CG009301を開発しています。GSPT1は、急速に増殖する白血病細胞において重要なタンパク質翻訳を支える役割を担っており、これを分解することでがん細胞を死滅させる作用が期待されています。血液がんの中でも、急性骨髄性白血病（AML）は、成人に多く見られる白血病の中で、代表的なサブタイプの一つで、未熟な骨髄系細胞が異常に増殖し、正常な血液細胞への分化が妨げられることが特徴です。
CG009301は2025年4月に中国にて第1相臨床試験が開始されました。
ニュース
CG923308
適応症：CDK4/6阻害剤耐性乳がん、その他固形がん
概要
細胞周期は細胞の成長、DNA複製、分裂を支配する基本的なプロセスです。その調節障害は主要な人間の病理、特にがんの特徴です。
細胞周期の過程は、特定の調節サイクリンに結合するまで触媒的に不活性なままである酵素ファミリーであるサイクリン依存性キナーゼ(CDK)によって厳密に調節されています。特に、サイクリンE-CDK2複合体は重要なG1/Sスイッチとして機能し、細胞が完全に分裂準備が整った時点でDNA合成が始まるよう分子の門番として機能します。遺伝子増幅やタンパク質の過剰発現によって引き起こされるサイクリンEの上昇は、このスイッチを固定的な「オン」状態に固定し、制御不能な増殖を引き起こします。この異常は卵巣がん、子宮内膜がん、胃食道がん、乳がん、肺がんなど複数の攻撃的な悪性腫瘍で多く見られ、HR+ HER2乳がんにおけるCDK4/6阻害剤耐性の主なメカニズムとして機能しています。
サイクリンE-CDK2を標的とした特異的で効果的な治療薬の開発は、深刻なアンメットメディカルニーズに応え、臨床実践および商業市場の両方にパラダイムシフトの機会を提供します。この目的のために、GyreはCDK2とサイクリンEの非常に強力かつ選択的な二重分解体であるCG923308を開発しています。サイクリンE増幅またはCDK4/6阻害剤耐性を特徴とする前臨床モデルでは、CG923308細胞増殖の阻害と持続的な腫瘍抑制において、正確な標的分解を示し、後期臨床のCDK2阻害剤を上回る優れた成果を示しました。
CG620953
適応症：全身性エリテマトーデス（SLE）、関節リウマチ（RA）
概要
TYK2およびJAK1の非常に強力かつ選択的な二重分解体であるCG620953を開発しています。前臨床試験では、CG920953選択的標的分解を示し、商業化されたTYK2およびJAK1選択阻害薬よりも疾患活動性の低減を抑制しました。また、CG620953薬物動態(PK)および安全性プロファイルが良好であり、臨床でのさらなる評価の根拠となります。
カロナール（アセトアミノフェン）
適応症：疼痛、発熱
概要
カロナール®は、有効成分としてアセトアミノフェンを含有する解熱鎮痛剤です。各種疾患や症状に伴う疼痛の緩和に加え、急性上気道炎や小児科領域における発熱・疼痛の軽減を目的として幅広く使用されています。
アセトアミノフェンは、中枢神経系に作用して痛みの感受性を低下させることで鎮痛作用を示すとともに、体温調節中枢に作用して熱の放散を促すことにより解熱作用を示すと考えられています。カロナール®は、成人から小児まで幅広い患者層に使用されており、日本の医療現場における疼痛管理および解熱治療を支える代表的なアセトアミノフェン製剤の一つです。
エタネルセプトBS
適応症：関節リウマチ等
概要
エタネルセプトBSは、関節リウマチ等の治療に用いられるエタネルセプトのバイオシミラー（バイオ後続品）です。エタネルセプトは、炎症反応に重要な役割を果たすTNFα等を可溶性TNF受容体が捕捉し、細胞表面のTNF受容体との結合を阻害することで、抗炎症作用及び抗リウマチ作用を示します。日本では、既存治療で十分な効果が得られない関節リウマチ（関節の構造的損傷の防止を含む）及び多関節に活動性を有する若年性特発性関節炎を適応としています。製造販売元は持田製薬株式会社で、あゆみ製薬株式会社が販売しています。
バイオシミラーは、先行バイオ医薬品と同等／同質の品質、安全性及び有効性を有することが確認された医薬品であり、患者さんの治療選択肢の拡大や医療費負担の軽減への貢献が期待されています。
アダリムマブBS
適応症：関節リウマチ、炎症性腸疾患等
概要
アダリムマブBSは、ヒト型抗ヒトTNFαモノクローナル抗体であるアダリムマブのバイオシミラーです。アダリムマブは炎症性サイトカインであるTNFに特異的に結合し、TNFと細胞表面のTNF受容体との相互作用を阻害することでTNFの生物活性を中和し、炎症反応を抑制します。日本では、関節リウマチをはじめ、乾癬性疾患、強直性脊椎炎、若年性特発性関節炎、腸管型ベーチェット病、クローン病、潰瘍性大腸炎、非感染性ぶどう膜炎など、幅広い自己免疫・炎症性疾患に使用されています。
オスタバロ
適応症：整形外科
概要
オスタバロ®は、有効成分アバロパラチドを含有する骨形成促進型の骨粗鬆症治療剤で、骨折の危険性が高い骨粗鬆症を適応としています。アバロパラチドは、ヒト副甲状腺ホルモン関連タンパク質（PTHrP）の一部を改変したペプチドで、骨芽細胞に存在する副甲状腺ホルモン1型受容体（PTH1受容体）に選択的に作用します。1日1回の皮下投与により骨芽細胞を増加させ、骨形成を促進することで骨量を増加させます。