pipelineパイプライン
Gyre Therapeuticsの開発パイプライン
● 希少疾患● 画期的治療薬
● 希少疾患● 画期的治療薬
F351（ヒドロニドン）
適応症：MASH - 肝臓の高度線維化
概要
MASH（代謝機能障害関連脂肪性肝炎）は、肥満や2型糖尿病などの代謝異常を背景に、肝臓に脂肪が蓄積し、炎症や肝細胞の障害、線維化が進行する疾患です。放置すると肝硬変や肝がんへ進展する可能性があり、現在、有効な治療薬の開発が進められています。
F351はジーエヌアイグループの子会社である上海ジェノミクス有限公司で新たに開発されたアイスーリュイの誘導体である新規開発化合物で、肝星細胞の増殖及び臓器の線維化に重要な役割を果たすTGF-β伝達経路の両方の阻害剤です。動物実験等の非臨床試験及びこれまでに行われた臨床試験の結果により肝臓の線維症もしくは肝硬変を予防または治療する効果が認められています。
ニュース
2025年5月23日
肝線維症治療薬F351 中国における第3相臨床試験の結果について
2018年12月20日
米国におけるF351第1相臨床試験結果に関するお知らせ
F351（ヒドロニドン）
適応症：B型慢性肝炎に起因する肝線維症
概要
日本、中国をはじめとするアジア諸国において肝硬変の主たる原因は、B型肝炎ウイルス（HBV）及びC型肝炎ウイルス（HCV）による感染です。F351はジーエヌアイグループの子会社である上海ジェノミクス有限公司で新たに開発されたアイスーリュイの誘導体である新規開発化合物で、肝星細胞の増殖及び内臓の線維化に重要な役割を果たす TGF-β伝達経路の両方の阻害剤です。動物実験等の非臨床試験及びこれまでに行われた臨床試験の結果により肝臓の線維症もしくは肝硬変を予防または治療する効果が認められています。
中国において、肝疾患はいわゆる「国民病」です。継続的なウイルス性肝炎の結果として肝線維症になり、その後、適切な改善の手を打たなければ長期的に病状が悪化し、死に至る場合もあり得ます。
この他、肝線維症と類似する腎線維症についてもF351の有効性を確認するための各種動物実験を行い、F351は腎線維症に対しても優れた特徴を示しており、将来有望な新薬となる可能性を期待しています。
ニュース
2025年5月23日
肝線維症治療薬F351 中国における第3相臨床試験の結果について
2020年8月17日
F351の第2相臨床試験の完了報告ならびに良好な試験結果の概要について
アイスーリュイ（ピルフェニドン）
適応症：特発性肺線維症（IPF）
概要
特発性肺線維症（IPF）は、原因不明（特発性）で発症する進行性の間質性肺疾患です。肺の深部にある間質と呼ばれる部分に慢性的な炎症が起こり、徐々に線維化（硬く厚くなること）が進行することで、呼吸機能が低下していきます。ピルフェニドンは中国で現在、承認されている2種類のIPF治療薬のうちの1つです。
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アイスーリュイ（ピルフェニドン）
適応症：じん肺
概要
じん肺は中国で最も一般的かつ重篤な職業性疾患であり、現在45万人以上の患者が存在し、毎年数千件の新規症例が報告されています。本疾患は、シリカや石炭などの鉱物性粉じんを長期間吸入することによって発症し、持続的な炎症と肺組織への線維化の進行を引き起こします。時間の経過とともに過剰な瘢痕形成が進み、びまん性線維化および不可逆的な肺機能の悪化をもたらします。その罹患率と重症度にもかかわらず、現在の中国では、じん肺における線維化の進行メカニズムを特異的に標的とする承認された治療薬は存在していません。 専門家によると、中国におけるじん肺治療の現状は依然として大きなアンメット・メディカル・ニーズを抱えており、線維化の進行を遅らせる、あるいは止めることを目的とした治療法の開発と患者の長期的な改善が非常に重要であることが示されています。
ニュース
2025年10月16日
（開示事項の経過）主要子会社 Gyre Therapeutics によるじん肺治療を対象とした ピルフェニドンの第3相臨床試験における被験者登録完了のお知らせ
アイスーリュイ（ピルフェニドン）
適応症：免疫関連肺炎の有無にかかわらず放射線誘発性肺障害
概要
放射線誘発性肺障害(RILI)は、がん治療における胸部への放射線治療によって引き起こされる肺の障害です。発症には通常、照射後数週間から数か月を要し、早期に現れる放射線性肺炎と、後期に進行する肺線維症に分類されます。
免疫チェックポイント阻害薬関連肺炎(CIP)は、がん免疫療法で使用される免疫チェックポイント阻害薬により、免疫系が正常な肺組織を攻撃することで生じる自己免疫性の肺炎です。
現在、放射線治療やがん免疫療法によって引き起こされる肺障害に対する標準治療は存在せず、特に両者が同時に発症した場合、放射線誘発性肺障害（RILI）と免疫チェックポイント阻害薬関連肺炎（CIP）を鑑別することは困難です。副作用が大きいにもかかわらず、コルチコステロイドが依然として標準治療とされています。ピルフェニドンは線維化経路を標的として抑制することで、肺障害の進行に関わる根本原因に作用し、放射線または免疫療法を受けている患者に対する新たな治療選択肢となる可能性があります。
ニュース
2025年4月1日
がん関連肺合併症への適応拡大に向けたピルフェニドンの臨床試験申請承認のお知らせ
アイスーリュイ（ピルフェニドン）
適応症：皮膚筋炎に伴う間質性肺疾患（DM-ILD）
概要
間質性肺疾患（ILD）は、コラーゲンの過剰生産、蓄積によって肺の間質が厚くなることで、肺の機能に影響を与え、その影響が実に様々な症状となって現れます。間質は体組織のレースのような網状で、ブドウの房状の小さな袋のような肺胞を支えています。その中を毛細血管が走っており、血液と空気とのガス交換をしています。 間質性肺疾患の原因として考えられるのは、炎症、瘢痕化、浮腫です。
また、皮膚筋炎（DM）は、皮膚と筋肉に炎症が起こる自己免疫疾患の一つです。
この疾患に関連して発症する間質性肺疾患を特にDM-ILDと呼びます。
アイスーリュイ（ピルフェニドン）
適応症：全身性硬化症に伴う間質性肺疾患（SSc-ILD）
概要
間質性肺疾患（ILD）は、コラーゲンの過剰生産、蓄積によって肺の間質が厚くなることで、肺の機能に影響を与え、その影響が実に様々な症状となって現れます。間質は体組織のレースのような網状で、ブドウの房状の小さな袋のような肺胞を支えています。その中を毛細血管が走っており、血液と空気とのガス交換をしています。 間質性肺疾患の原因として考えられるのは、炎症、瘢痕化、浮腫です。
全身性硬化症（SSc）は、自己免疫によって皮膚や内臓に線維化（硬化）が生じる難病で、肺にも病変を伴うことがあります。
このSScに関連して発症する間質性肺疾患（ILD）をSSc-ILDと呼び、肺線維症の代表的な原因疾患の一つとされています。
ニュース
アイスーリュイ（ピルフェニドン）
適応症：糖尿病性腎臓病（DKD）
概要
糖尿病性腎臓病（DKD）は、糖尿病によって引き起こされる慢性腎疾患（CKD）です。
DKDは、糖尿病患者の腎臓における特異的な構造的・機能的な変化として臨床的に現れます。
さらに、DKDはCKDが末期腎不全（ESRD）へ進行する主要因となっており、腎線維化を引き起こす代表的な疾患の一つでもあります。
ニュース
2016年8月17日
アイスーリュイの適応症拡大による糖尿病腎症治療薬としての 中国における治験許可申請承認に関するお知らせ
F573
適応症：急性肝不全（ALF）/慢性肝不全の急性増悪（ACLF）
概要
F573は、細胞死や炎症反応で中心的役割を果たしている酵素であるカスパーゼに対して、強力で不可逆的な阻害作用をもつ肝細胞死の阻害剤候補として米国企業EpiCept社（現Immune Pharmaceuticals Inc.）が開発したジペプチド化合物です。中国は、B型肝炎ウイルスによる感染が原因で、世界でも大きな肝疾患市場となっております。重症肝炎の最終ステージにおいて、大規模な肝細胞死が発生する可能性があり、現存する抗ウイルス剤以外、残された選択肢である肝臓移植は大変高価な最終手段であり、早急な新薬の開発が望まれるところです。
ニュース
2023年3月28日
（開示情報の経過） 中国におけるF573の第Ⅱ相臨床試験開始についてのお知らせ
2022年1月20日
（開示情報の経過）中国におけるF573の第I相臨床試験開始についてのお知らせ
F528
適応症：慢性閉塞性肺疾患（COPD）
概要
慢性閉塞性肺疾患（COPD）は慢性気管支炎、肺気腫といった名前で呼ばれる病気の総称です。主に喫煙などによって引き起こされ、呼吸機能が慢性的に低下する進行性の肺疾患です。
F528は慢性閉塞性肺疾患（COPD）の治療を目的として開発された抗炎症性の低分子医薬品候補です。F528は、新規の抗炎症作用をもつ化合物であり、複数の炎症性サイトカインを阻害することで作用し、 体内で極めて低い毒性を示しながらCOPDの進行を修飾する可能性があります。
F230
適応症：肺動脈性肺高血圧症（PAH）
概要
F230（エンドセリンA受容体選択的拮抗薬）は、エーザイ株式会社が初期段階の研究を行った革新的な医薬品で、2020年３月に当社グループが中国における肺動脈性肺高血圧症（PAH）の治療薬として製造、開発、販売の権利をエーザイ株式会社からライセンス供与された低分子化合物であり、選択的にエンドセリンA受容体を遮断するよう設計されています。この経路を標的とすることで、肺血管のリモデリングや肺動脈圧の上昇を抑制し、肺動脈性肺高血圧症（PAH）の進行を防ぐ可能性があります。
ニュース
2025年6月11日
Gyre Therapeuticsによる肺動脈性肺高血圧症（PAH）を対象とした F230の第1相臨試験開始のお知らせ
2020年3月23日
エーザイ株式会社とのライセンス契約について
CG001419
適応症：急性痛、慢性痛
概要
モルヒネなどのオピオイドは強力な鎮痛作用を持ちますが、依存性が高いことで知られています。そのため治療ガイドラインでは、オピオイドの使用を制限し、NSAIDs（非ステロイド性抗炎症薬）など他の鎮痛薬の使用が推奨されていますが、これらでは十分な鎮痛効果が得られないケースもあります。また、過去20年間で急性疼痛に対する非NSAID・非オピオイドの新薬は、米国のFDAで1剤しか承認されていません。Cullgenは、CG001419を疼痛治療領域にも展開しており、非オピオイドによる急性・慢性術後疼痛を対象とした第1相試験を2025年に開始しました。CG001419は、TRK阻害薬や抗NGF抗体とは異なる独自の作用機序と高い選択性を有しており、これまでTRK阻害薬の疼痛治療において課題となってきた副作用や有効性の限界を克服できる可能性があります。
ニュース
2025年12月15日 2025年1月23日
（開示事項の経過）主要子会社Cullgenが開発する新規非オピオイド鎮痛薬候補 CG001419の第1相臨床試験完了および良好な結果について
主要子会社Cullgenが開発する急性及び慢性疼痛を対象とした TRK分解剤CG001419の第1相臨床試験（被験者投薬）開始についてのお知らせ
CG001419
適応症：固形がん
概要
固形がんは近年、分子標的薬などの新しい治療法が進歩する一方で、特定のタンパク質異常や薬剤耐性が課題となる症例も多く存在しており、より選択的かつ新しい作用機序を持つ治療薬の開発が求められています。Cullgenの創薬技術においては、標的タンパク質分解誘導剤を用いてがん細胞の増殖シグナルを抑制し、抗腫瘍効果を発揮することを目指しています。このような分解誘導型のアプローチは、従来の阻害薬とは異なり、標的を直接分解するため、薬剤耐性や長期使用に伴う副作用の回避といった点でも注目されています。
Cullgenは、経口投与可能なTRK（トロポミオシン受容体キナーゼ）を標的とする新薬候補化合物「CG001419」を用いた固形がんを対象とする第1相臨床試験を進行中であり、今後、より多くのがん種や病態に対する適応拡大が期待されています。
ニュース
2023年7月31日
（開示情報の経過）連結子会社Cullgenの中国におけるTRK分解剤CG001419の第I/II相臨床試験（被験者投薬）開始についてのお知らせ
CG009301
適応症：悪性血液腫瘍
概要
Cullgenは、急性骨髄性白血病（AML）をはじめとした高リスク血液がんに対して、GSPT1というタンパク質を選択的に分解する新薬候補化合物 CG009301を開発しています。GSPT1は、急速に増殖する白血病細胞において重要なタンパク質翻訳を支える役割を担っており、これを分解することでがん細胞を死滅させる作用が期待されています。血液がんの中でも、急性骨髄性白血病（AML）は、成人に多く見られる白血病の中で、代表的なサブタイプの一つで、未熟な骨髄系細胞が異常に増殖し、正常な血液細胞への分化が妨げられることが特徴です。
CG009301は2025年4月に中国にて第1相臨床試験が開始されました。